“渐冻人”症创新疗法获全球首批
青岛

“渐冻人”症创新疗法获全球首批

一、政策动向

国家卫健委:进一步加强新冠核酸采样质量管理

2022年6月13日,国家卫健委发布《关于进一步加强新冠病毒核酸采样质量管理工作的通知》。

通知要求各地要切实加强核酸采样的质量控制,按照“不培训不上岗,培训不合格不上岗”的原则,确保采样人员操作和行为科学规范。同时,各核酸检测机构进一步做好室内质控,通过分析检测试剂的内参数据,监测采样拭子是否采集到细胞,以反映和改进采样质量。卫生健康行政部门要组织开展核酸采样现场巡回抽查,及时发现问题,有针对性地提出改进意见。

国家医保药品目录调整工作即将开始

2022年6月13日,国家医保局发布公告,就《2022年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整工作方案》及相关文件向社会公开征求意见。

与2021年相比,工作方案保持总体稳定,同时在申报范围、准入规则、评审程序等方面进行了完善。今年医保药品目录在继续支持新冠病毒肺炎治疗药物、创新药物的基础上,充分体现了对罕见病治疗药物、儿童用药的关注,将“2022年6月30日前经批准上市的罕见病治疗药品”“2022年6月30日前经批准上市并纳入鼓励研发申报的儿童药品清单的药品”明确列入申报条件,相关人群用药保障水平有望进一步提升。此外,今年目录还首次提出了非独家药品准入的规则,增加了申报结果公示环节,完善了专家评审流程,总体上看,今年的医保药品目录调整朝着科学、规范、公平、透明的方向又迈出了坚实的一步。

据悉,下一步国家医保局将正式启动2022年度国家医保药品目录调整工作。

二、药械审批

阿斯利康/默沙东MEK抑制剂在中国申报上市

2022年6月13日,CDE官网最新公示,阿斯利康递交了5.1类新药selumetinib胶囊的上市申请并获得受理,同时它已经被正式纳入优先审评,拟用于3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤(PN)的1型神经纤维瘤病(NF1)儿科患者的治疗。

FDA批准首款口服斑秃疗法,可恢复80%头发生长

2022年6月14日,美国FDA宣布,批准礼来和Incyte公司联合开发的口服JAK抑制剂巴瑞替尼(baricitinib,英文商品名Olumiant)上市,用于治疗严重斑秃成人患者。新闻稿指出,这是FDA批准用于治疗斑秃的首款系统性疗法。

斑秃俗称“鬼剃头”,是全球发病率第二高的脱发症状,全球大约有1.47亿患者,中国患者约有400万。它是一种自身免疫性疾病,由于免疫系统攻击毛囊,导致头皮、脸部或身体其他部分的毛发部分或完全脱落。斑秃症状经常在儿童时期就会发作,任何年龄、性别和种族的人群都可能患上斑秃。巴瑞替尼是一款每日一次的口服JAK抑制剂,它已经在超过75个国家和地区获批用于治疗类风湿性关节炎,并且在超过50个国家和地区获批用于治疗中重度特应性皮炎。针对斑秃的适应症,它曾经获得FDA授予的突破性疗法认定和优先审评资格。

渐冻人症创新疗法迎来全球首批

2022年6月14日,Amylyx Pharmaceuticals公司宣布,加拿大监管机构已经批准Albrioza(苯丁酸钠和牛磺酸二醇口服固定剂量配方)有条件上市,用于治疗肌萎缩侧索硬化(ALS)。这是这款创新疗法在全球范围内首次获得监管机构的批准。

ALS(又名渐冻人症),曾经风靡全球的“冰桶挑战”就是为了关注渐冻人症的公益行动。著名物理学家霍金教授曾经在漫长岁月中与ALS勇敢斗争。这种疾病的患者大脑和脊柱的运动神经元会不断死亡,导致患者的肌肉无力和瘫痪,从无法行走到无法说话、吞咽、呼吸。Amylyx的报告指出,接近一半的ALS患者在确诊后2年内就会去世。

三、资本市场

威高血液净拟赴港IPO

据悉,中国证监会国际部披露了山东威高血液净化制品股份有限公司(下称“威高血液净化”)提交的《股份有限公司境外首次公开发行股份(包括普通股、优先股等各类股票及股票派生的形式)审批》材料。一旦获得受理,意味着威高血液净化取得“小路条”,或很快就可以在港交所递交招股书。

据威高股份(01066.HK)年报显示,威高血液净化2021年收入人民币30.79亿元,净利润人民币2.49亿元,目前威高股份合共持有威海威高血液净化28.0871%的股权。

威高血液净化成立于2004年,专注血液净化领域,拥有员工约5100人,服务国内5000多家客户,集团下辖七家子公司,携手泰尔茂和日机装两大国际医疗企业,以血液透析、腹膜透析和透析服务三大业务为战略发展方向,实现了血液净化治疗相关的产品与服务全产业链覆盖,尽心服务全球肾脏病患者。

证监会就乐普医疗、微泰医疗等境外上市出具反馈意见

据悉,中国证监会国际部共对3家企业境外上市出具反馈意见。其中涉及两家医疗健康行业企业。

其中,要求微泰医疗(02235.HK)补充说明你公司本次申请全流通股东的相关股份是否存在被质押、有争议或其他情形等。请说明本次申请全流通的股东的后续安排及打算等;是否存在可能使你公司股权结构发生重大变化,控股股东、实控人发生改变的安排;上述情况是否按规定予以披露。请律师核查并出具明确的法律意见。

要求乐普医疗(300003.SZ)补充说明拟发行的GDR与A股基础股票的转换率及相应安排。以及本次GDR发行定价、潜在 GDR投资者结构、目前获得的投资者反馈、A股市场估值及流动性等因素,对GDR在限制兑回期届满后转换为A股对其交易及市场的影响进行评估分析,并提出相应的应对预案。

四、行业大事

辉瑞JAK新药阿布昔替尼在国内零售价3150元/盒

据药融圈数据监测,辉瑞的口服JAK1抑制剂阿布昔替尼片(abrocitinib,中文商品名为希必可)已于近日在国内开售,规格为100mg*14片,零售价格为3150元/盒。阿布昔替尼片是一款每日一次的口服JAK1抑制剂。

沃森生物子公司终止重组EV71疫苗研发

2022年6月13日,沃森生物发布公告称,目前子公司上海泽润多个产品陆续进入临床研究的关键时期,将集中优势资源全力推进双价HPV疫苗WHOPQ预认证、9价HPV疫苗临床研究、重组新冠疫苗海内外临床研究等。经公司和上海泽润详细论证,决定终止重组EV71疫苗的临床研究工作。

“渐冻人”症创新疗法获全球首批

原标题:21健讯Daily|FDA批准首款治疗斑秃新药;“渐冻人”症创新疗法获全球首批